BioMarin的苯丙酮尿症（PKU）基因治疗试验将面临长期临床暂停。由于小鼠研究中发现肿瘤风险而被暂停之后，美国FDA近日又要求BioMarin开展额外的非临床研究，预计将需要“几个季度”的时间，来评估基因疗法BMN 307的风险。 PKU又称PAH缺陷症，这是一种罕见的遗传性疾病，在出生时就表现出来，其特征是PAH存在缺陷，不能分解苯丙氨酸（Phe）。Phe是一种常见于许多食物中的氨基酸。如果

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