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BioMarin公司valrox单次输注治疗A型血友病,3年后年出血率减少96% 时间:2020-01-07    来源:生物谷

结果显示,单次输注valrox实现了持久的临床相关益处:接受4e13vg/kg或6e13vg/kg剂量valrox治疗的所有13例受试者,出血事件年化率大幅降低、完全停止使用预防性因子VIII;其中12例受试者还经历了靶关节(target joint)出血的完全消除。 反复出血进入同一关节导致“靶关节”,其定义为6个月内发生≥3次出血进入同一关节内。血液进入关节可导致疼痛,最终导致关节损伤和永久性

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